JW थेराप्युटिक्सले एन्टि-CD19 अटोलोगस चिमेरिक एन्टिजेन रिसेप्टर T (CAR-T) सेल इम्युनोथेरापी उत्पादन Carteyva® (relmacabtagene autoleucel इंजेक्शन) को अध्ययनको लागि चीनको राष्ट्रिय चिकित्सा उत्पादन प्रशासन (NMPA) बाट अनुसन्धानात्मक नयाँ औषधि (IND) क्लियरन्स घोषणा गर्यो। पुनरावृत्त वा अपवर्तक बी-सेल एक्यूट लिम्फोब्लास्टिक ल्युकेमिया (r/r B-ALL) भएका बाल तथा युवा वयस्क बिरामीहरूको उपचारमा।
बी-सेल एक्यूट लिम्फोब्लास्टिक ल्यूकेमिया (B-ALL) बाल रोग [1] मा सबैभन्दा सामान्य घातक रोग हो। केमोथेराप्यूटिक एजेन्टहरूको प्रतिरोधी रोगको पुनरावृत्ति र प्रगतिको परिणाम हो, र बी-ALL भएका बिरामीहरूमा रिलेप्स पछि बाँच्नको लागि कमजोर हुन्छ। सेल्भेज किमोथेरापी एक विकल्प हुन सक्छ, तर यो पुनरावृत्ति वा दुर्दम्य आक्रामक रोग निको पार्न पर्याप्त छैन। खराब प्रतिक्रिया, कम छुट दर, र उद्धार केमोथेरापी पछि उच्च रिलेप्स दरको कारण दीर्घकालीन बाँच्न सीमित थियो। हाल, r/r B-ALL को लागि कुनै मानक प्रभावकारी उपचार छैन। Allogenic hematopoietic स्टेम सेल प्रत्यारोपण (allo-HSCT) एक आशाजनक रणनीतिको रूपमा देखा पर्यो, यद्यपि, दीर्घकालीन बाँच्ने दरले अझै सन्तुष्टि हासिल गर्न सक्दैन [2]। उपचार पछि रोग पुन: एक महत्वपूर्ण चुनौती बनेको छ, र उपन्यास उपचार विकल्पहरू अझै पनि r/r B-ALL भएका बिरामीहरूको लागि दीर्घकालीन बाँच्नको लागि तत्काल आवश्यक छ।
यो अध्ययन (JWCAR029-006) चीनमा एक चरण I, खुला-लेबल, एकल-आर्म, डोज एस्केलेसन अध्ययन, जसले बाल रोग र युवा वयस्क बिरामीहरूमा Carteyva® को सुरक्षा, प्रभावकारिता, र फार्माकोकाइनेटिक्स प्रोफाइलको मूल्याङ्कन गर्ने लक्ष्य राख्छ। B-ALL, र सिफारिस गरिएको चरण II खुराक (RP2D) निर्धारण गर्न पनि।