हेमोफिलिया बीका बिरामीहरूको लागि नयाँ जीन थेरापी

CSL Behring ले आज घोषणा गर्‍यो कि युरोपेली औषधि एजेन्सी (EMA) ले यसको द्रुत मूल्याङ्कन प्रक्रिया अन्तर्गत etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) को लागि मार्केटिङ प्राधिकरण आवेदन (MAA) स्वीकार गरेको छ। Etranacogene dezaparvovec एक अनुसन्धानात्मक एडेनो-सम्बन्धित भाइरस पाँच (AAV5) मा आधारित जीन थेरापी हो जुन हेमोफिलिया बी बिरामीहरूलाई गम्भीर रक्तस्राव फिनोटाइपको लागि एक पटक उपचारको रूपमा प्रशासित गरिन्छ। यदि स्वीकृत भएमा, etranacogene dezaparvovec ले युरोपियन युनियन (EU) र युरोपियन इकोनोमिक एरिया (EEA) मा हेमोफिलिया बी भएका मानिसहरूलाई पहिलो पटक जीन थेरापी उपचार विकल्प प्रदान गर्नेछ जसले एकल इन्फ्युजन पछि वार्षिक रक्तस्रावको दरलाई उल्लेखनीय रूपमा घटाउँछ। द्रुत मूल्याङ्कनले सम्भावित रूपमा समयरेखा घटाउँछ एक पटक MAA समीक्षाको लागि स्वीकार गरेपछि र औषधीय उत्पादनको लागि उपलब्ध गराइन्छ जब थेरापी प्रमुख सार्वजनिक स्वास्थ्य चासोको अपेक्षा गरिन्छ, विशेष गरी चिकित्सकीय नवाचारसँग सम्बन्धित।

"हेमोफिलिया B को लागि पहिलो जीन थेरापी उम्मेद्वारको रूपमा, यो मुख्य नियामक कोसेढुङ्गाले CSL बेहरिङलाई रक्तस्राव विकार समुदायको लागि जीन थेरापीको वाचा पूरा गर्न एक कदम नजिक ल्याएको छ," CSL बेहरिङका ग्लोबल रेगुलेटरी अफेयर्सका प्रमुख इमानुएल लेकोमटे ब्रिसेटले भने। "हामी यस कमजोर, जीवन-लामो अवस्थाको साथ बाँचिरहेका मानिसहरूलाई जीन थेरापीको परिवर्तनकारी क्षमता ल्याउन नियामक अधिकारीहरूसँग काम गर्न तत्पर छौं।"

MAA लाई मुख्य HOPE-B परीक्षणबाट सकारात्मक निष्कर्षहरूद्वारा समर्थित छ, जुन हेमोफिलिया B मा अहिलेसम्मको सबैभन्दा ठूलो जीन थेरापी परीक्षण हो। हेमोफिलिया बी रोगीहरूले इट्रानाकोजेन डेजापार्भोभेकसँग उपचार गरिएको गम्भीर रक्तस्राव फिनोटाइप भएको रूपमा वर्गीकृत गरे, 64% ले कम समायोजित वार्षिक रक्तस्राव दर (एबीआर) प्रदर्शन गरे र 18-महिनाको अवधिको तुलनामा उपचार पछि 6 महिनामा प्रोफिलेक्सिस उपचारमा उत्कृष्टता प्रदर्शन गरे। थप रूपमा, त्यहाँ कारक IX (FIX) गतिविधि स्तरहरूमा स्थिर र टिकाऊ वृद्धि भएको थियो। Etranacogene dezaparvovec विशेष गरी अवस्थाको अन्तर्निहित कारणलाई सम्बोधन गरेर लगभग सामान्य रगत जम्ने क्षमतालाई सम्भव बनाउन डिजाइन गरिएको थियो: एक दोषपूर्ण F9 जीन जसले क्लोटिंग कारक IX (FIX) मा कमी निम्त्याउँछ।

"EMA द्वारा समीक्षाको लागि etranacogene dezaparvovec को स्वीकृतिले हेमोफिलिया बी र अन्य दुर्लभ र गम्भीर चिकित्सा विकारहरूसँग बाँच्नेहरूको जीवन र कल्याण सुधार गर्नको लागि हाम्रो अथक प्रयासलाई अगाडि बढाउँछ," बिल मेजानोटे, कार्यकारी उपाध्यक्ष, आर एन्ड डीका प्रमुख र CSL लिमिटेड को लागि प्रमुख चिकित्सा अधिकारी। "हेमोफिलिया बी लाई निरन्तर चिन्ताको सट्टा बिरामीको जीवनको माध्यमिक भाग बनाउनको लागि यो वैज्ञानिक प्रगतिको अग्रभागमा हुनको लागि uniQure सँग काम गर्न पाउँदा हामी गर्व गर्छौं।"

बहु-वर्षीय क्लिनिकल विकास uniQure (Nasdaq: QURE) द्वारा नेतृत्व गरिएको थियो र संयुक्त राज्य अमेरिका मा क्लिनिकल परीक्षण को प्रायोजन CSL Behring मा ट्रान्जिसन गरिएको छ यसको etranacogene dezaparvovec को व्यावसायीकरण गर्न को लागी विश्वव्यापी अधिकार प्राप्त गरे पछि। CSL Behring युरोपेली संघ मा क्लिनिकल परीक्षण को प्रायोजन को संक्रमण को प्रक्रिया मा छ।