US FDA ले Myasthenia Gravis को लागि नयाँ उपचार स्वीकृत गर्यो

Myasthenia gravis एक पुरानो अटोइम्यून, न्यूरोमस्कुलर रोग हो जसले कंकाल मांसपेशिहरु (स्वैच्छिक मांसपेशिहरु पनि भनिन्छ) मा कमजोरी निम्त्याउँछ जुन गतिविधि को अवधि पछि बिग्रन्छ र आराम को अवधि पछि सुधार हुन्छ। Myasthenia gravis ले स्वैच्छिक मांसपेशिहरु लाई असर गर्छ, विशेष गरी ती जो आँखा, अनुहार, मुख, घाँटी र अंगहरु लाई नियन्त्रण गर्न को लागी जिम्मेवार छन्। Myasthenia gravis मा, प्रतिरक्षा प्रणालीले AChR एन्टिबडीहरू उत्पादन गर्दछ जसले तंत्रिका र मांसपेशिहरु बीचको संचारमा हस्तक्षेप गर्दछ, परिणामस्वरूप कमजोरी हुन्छ। कमजोरीको गम्भीर आक्रमणहरूले सास फेर्न र निल्ने समस्याहरू निम्त्याउन सक्छ जुन जीवनलाई खतरामा पार्न सक्छ।

"अन्य धेरै दुर्लभ रोगहरू जस्तै माइस्थेनिया ग्राभिससँग बाँचिरहेका मानिसहरूका लागि महत्त्वपूर्ण अपर्याप्त चिकित्सा आवश्यकताहरू छन्," बिली डन, एमडी, एफडीएको औषधि मूल्याङ्कन र अनुसन्धान केन्द्रमा न्यूरोसाइन्सको कार्यालयका निर्देशकले भने। "आजको स्वीकृति बिरामीहरूका लागि उपन्यास थेरापी विकल्प उपलब्ध गराउन महत्त्वपूर्ण कदम हो र दुर्लभ रोगहरू भएका मानिसहरूका लागि नयाँ उपचार विकल्पहरू उपलब्ध गराउन मद्दत गर्ने एजेन्सीको प्रतिबद्धतालाई जोड दिन्छ।"

Vyvgart औषधिको नयाँ वर्गको पहिलो स्वीकृति हो। यो एन्टिबडी टुक्रा हो जसले नवजात Fc रिसेप्टर (FcRn) मा बाँध्छ, FcRn लाई इम्युनोग्लोबुलिन G (IgG) लाई रगतमा पुन: प्रयोग गर्नबाट रोक्छ। औषधिले IgG को समग्र स्तरमा कमी ल्याउँछ, माइस्थेनिया ग्रेभिसमा उपस्थित असामान्य AChR एन्टिबडीहरू सहित।

Vyvgart को सुरक्षा र प्रभावकारिता माइस्थेनिया ग्रेभिस भएका 26 बिरामीहरूको 167-हप्ताको क्लिनिकल अध्ययनमा मूल्याङ्कन गरिएको थियो जसलाई Vyvgart वा प्लेसबो प्राप्त गर्न अनियमित गरिएको थियो। अध्ययनले देखायो कि माइस्थेनिया ग्रेभिसका एन्टिबडीहरू भएका धेरै बिरामीहरूले Vyvgart (68%) को पहिलो चक्रको समयमा उपचारमा प्रतिक्रिया दिएका थिए जसले दैनिक कार्यमा माइस्थेनिया ग्राभिसको प्रभावको मूल्याङ्कन गर्ने उपायमा प्लेसबो (30%) प्राप्त गरेका थिए। Vyvgart प्राप्त गर्ने धेरै बिरामीहरूले पनि प्लेसबोको तुलनामा मांसपेशी कमजोरीको उपायमा प्रतिक्रिया देखाए।

Vyvgart को प्रयोग संग सम्बन्धित सबै भन्दा साधारण साइड इफेक्टहरु श्वसन पथ संक्रमण, टाउको दुखाइ, र मूत्र पथ संक्रमण समावेश गर्दछ। Vyvgart ले IgG स्तरमा कमी ल्याउने कारणले संक्रमणको जोखिम बढ्न सक्छ। अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रियाहरू जस्तै पलक सुन्निने, सास फेर्न गाह्रो, र दागहरू देखा परेका छन्। यदि अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रिया हुन्छ भने, इन्फ्यूजन बन्द गर्नुहोस् र उपयुक्त थेरेपी स्थापना गर्नुहोस्। Vyvgart प्रयोग गर्ने बिरामीहरूले उपचारको क्रममा सङ्क्रमणका लक्षण र लक्षणहरूको लागि निगरानी गर्नुपर्छ। स्वास्थ्य हेरचाह व्यवसायीहरूले उपयुक्त उपचारको प्रबन्ध गर्नुपर्छ र संक्रमण समाधान नभएसम्म सक्रिय संक्रमण भएका बिरामीहरूलाई Vyvgart को प्रशासन ढिलाइ गर्ने बारे विचार गर्नुपर्छ।

FDA ले यो अनुप्रयोगलाई फास्ट ट्र्याक र अनाथ औषधि पदनामहरू प्रदान गरेको छ। FDA ले Vyvgart को argenx BV लाई स्वीकृति दियो।