2021 को दोस्रो त्रैमासिकमा, FDA ले 30 नोभेम्बर, 2021 को PDUFA मितिको साथ माइलोफिब्रोसिस भएका बिरामीहरूको लागि CTI को NDA को प्राथमिकता समीक्षा प्रदान गर्यो। उत्पादन लेबलिङ छलफलको क्रममा, FDA ले थप क्लिनिकल डेटा अनुरोध गर्यो, जुन एजेन्सीलाई पेश गरिएको थियो। नोभेम्बर 24, 2021 मा। आज भन्दा पहिले, FDA ले कम्पनीलाई जानकारी गरायो कि उसले NDA मा "ठूलो संशोधन" को गठन गर्न डाटा पेस गर्ने विचार गर्छ र त्यसैले PDUFA को मितिलाई पूर्ण समीक्षाको लागि थप समय प्रदान गर्न तीन महिना थपिएको छ। सबमिशन। हालको समयमा, CTI लाई एप्लिकेसनमा कुनै पनि प्रमुख कमजोरीहरूको बारेमा थाहा छैन।
Pacritinib JAK2, IRAK1 र CSF1R को लागि विशिष्टता सहितको एक उपन्यास मौखिक किनेज अवरोधक हो, JAK1 लाई अवरोध नगरी। NDA लाई चरण 3 PERSIST-2 र PERSIST-1 र चरण 2 PAC203 क्लिनिकल परीक्षणहरूबाट प्राप्त तथ्याङ्कको आधारमा स्वीकार गरिएको थियो, यी अध्ययनहरूमा नामांकन गरिएका गम्भीर थ्रोम्बोसाइटोपेनिक (प्लेटलेट गणना 50 x 109/L भन्दा कम) मा ध्यान केन्द्रित गर्दै। जसले pacritinib 200 mg दिनको दुई पटक प्राप्त गर्यो, दुबै फ्रन्टलाइन उपचार-भोली बिरामीहरू र JAK2 अवरोधकहरूको पूर्व एक्सपोजर भएका बिरामीहरू सहित। PERSIST-2 अध्ययनमा, गम्भीर थ्रोम्बोसाइटोपेनिया भएका बिरामीहरूमा जसलाई प्याक्रिटिनिब 200 मिलीग्राम दिनको दुई पटक उपचार गरिएको थियो, 29% बिरामीहरूमा कम्तिमा 35% को प्लीहाको मात्रा घटेको थियो, जबकि 3% बिरामीहरूले उत्तम उपलब्ध थेरापी प्राप्त गरेका थिए। , जसमा रुक्सोलिटिनिब समावेश थियो; 23% बिरामीहरूमा कम्तिमा 50% को कुल लक्षण स्कोरमा कमी थियो, 13% रोगीहरूले उत्तम उपलब्ध थेरापी प्राप्त गर्नेहरूको तुलनामा। प्याक्रिटिनिबसँग उपचार गरिएका बिरामीहरूको एउटै जनसंख्यामा, प्रतिकूल घटनाहरू सामान्यतया निम्न श्रेणीका थिए, सहायक हेरचाहको साथ व्यवस्थापन गर्न सकिन्छ, र विरलै मात्र बन्द गर्न नेतृत्व गर्दछ। प्लेटलेट गणना र हेमोग्लोबिन स्तरहरू पनि स्थिर थिए।
माइलोफाइब्रोसिस हड्डीको मज्जाको क्यान्सर हो जसले फाइब्रस दाग तन्तुको गठनमा परिणाम दिन्छ र थ्रोम्बोसाइटोपेनिया र एनीमिया, कमजोरी, थकान र ठूलो प्लीहा र कलेजो निम्त्याउन सक्छ। अमेरिका भित्र माइलोफिब्रोसिस भएका करिब २१,००० रोगीहरू छन्, जसमध्ये ७,००० गम्भीर थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (21,000 x7,000/L भन्दा कमको रगत प्लेटलेट गणनाको रूपमा परिभाषित) छन्। गम्भीर थ्रोम्बोसाइटोपेनिया कमजोर बाँच्ने र उच्च लक्षण बोझसँग सम्बन्धित छ र रोगको प्रगति वा अन्य JAK50 अवरोधकहरू जस्तै JAKAFI र INREBIC सँग औषधिको विषाक्तताको परिणामको रूपमा हुन सक्छ।
यस लेखबाट के लिने:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
